2022-05-27至2022-05-28
上海
藍(lán)鳥生物（bluebird）是一家行業(yè)領(lǐng)先的基因治療公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel，含βA-T87Q珠蛋白編碼基因的自體CD34+細(xì)胞）的生物制品許可申請（BLA）并授予了優(yōu)先審查：該藥是一種潛在變革性的一次性基因療法，用于治療需要定期輸注紅細(xì)胞（RBC）的全部基因型β-地中海貧血（β...
雖然免疫治療在對抗癌癥方面有很大的希望，但由于免疫抑制腫瘤微環(huán)境和全身毒性的限制，其療效有限，因此阻礙了癌癥免疫治療的廣泛應(yīng)用。為了克服這些困難，近日來自臺灣國立清華大學(xué)等單位的研究人員報(bào)道了一種組合免疫治療方法，通過使用一種高效和腫瘤選擇性基因載體，提高了免疫療法的抗癌效果并避免了全身毒性。在這項(xiàng)研究中，研究人員利用胸腺嘧啶功能化的樹突狀大分子可以激活干擾素基因(STING) -cGAS通路的現(xiàn)...
國際領(lǐng)先的生物工藝完整解決方案提供者賽多利斯與國內(nèi)基因治療先行者五加和基因科技于北京大興生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)基地舉行戰(zhàn)略合作簽約儀式。雙方將展開深度技術(shù)合作，共同搭建高效、具有成本優(yōu)勢且符合GMP要求的基因治療病毒載體生產(chǎn)平臺。雙方將攜手推出面向行業(yè)從業(yè)者的工藝技術(shù)培訓(xùn)項(xiàng)目，為高速發(fā)展中的中國基因治療行業(yè)培養(yǎng)更多優(yōu)質(zhì)人才，推動(dòng)基因治療產(chǎn)業(yè)在中國的商業(yè)化和長期發(fā)展。“國內(nèi)基因治療行業(yè)在積累多年后正式進(jìn)入發(fā)展...
TP53是一種重要的腫瘤抑制基因，在超過半數(shù)的人類癌癥中都發(fā)生了突變。TP53的突變不僅削弱了其抗腫瘤活性，而且還賦予突變的p53蛋白致癌特性。p53靶向治療方法開始于識別能夠恢復(fù)/重新激活野生型p53功能或消除突變型p53的化合物。直接靶向突變 p53 的治療具有極高的結(jié)構(gòu)和藥物種類依賴性。由于野生型 p53 的突變，通常由野生型 p53&nbs...
核糖體生物發(fā)生是一個(gè)必要的，需要能量的過程，其放松管制涉及癌癥，老化和神經(jīng)退化。因此，核糖體的生物發(fā)生受到包括p53腫瘤抑制因子在內(nèi)的各種途徑的監(jiān)控。在這里，作者首先對175個(gè)人類核糖體生物發(fā)生因子進(jìn)行高含量的sirna篩選，尋找它們對p53的影響。在U2OS細(xì)胞中敲除4個(gè)和35個(gè)蛋白分別降低和增加了p53的豐度，包括BYSL、DDX56和WDR75耗盡后p53的積累，其作用已在多個(gè)模型中得到驗(yàn)證...
骨關(guān)節(jié)炎是與機(jī)體衰老密切相關(guān)的退行性骨關(guān)節(jié)病，嚴(yán)重影響老年群體的生活質(zhì)量。對于骨關(guān)節(jié)炎患者，目前尚無安全有效的治療方法。間充質(zhì)干細(xì)胞的衰老和耗竭被認(rèn)為是骨關(guān)節(jié)炎的主要誘因之一。因此，揭示間充質(zhì)干細(xì)胞衰老的分子機(jī)制將為有效干預(yù)骨關(guān)節(jié)炎提供線索和靶標(biāo)。中國科學(xué)院生物物理研究所劉光慧研究組、北京大學(xué)湯富酬研究組和中國科學(xué)院動(dòng)物研究所曲靜研究組合作，首次揭示表觀調(diào)節(jié)蛋白CBX4具有穩(wěn)定人間充質(zhì)干細(xì)胞核仁異...
結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性（Bietti crystalline dystrophy， BCD）是一類會(huì)對視力健康造成嚴(yán)重危害的單基因遺傳病，以患者眼底的大量黃白色閃亮結(jié)晶沉積為代表性特征。它的另一個(gè)顯著特征是，相對于其他人群，BCD在東亞人群中具有顯著增高的發(fā)病率。據(jù)估計(jì)，中國人群中BCD的發(fā)病率約為1/24000，占全部視網(wǎng)膜色素變性患者的1/6至1/10。大多數(shù)BCD患者于20-40歲發(fā)病，出現(xiàn)夜盲和...
許多由點(diǎn)突變引起的疾病都沒有現(xiàn)成的治療方法。日本北陸先端科學(xué)技術(shù)大學(xué)院大學(xué)的Toshifumi Tsukahara教授及其同事們正在研究一種利用人工RNA編輯的治療方法。人工定點(diǎn)RNA編輯是一種修改基因并最終調(diào)控蛋白功能的重要技術(shù)。Tsukahara團(tuán)隊(duì)正在嘗試通過人工RNA編輯來修改轉(zhuǎn)錄物（RNA）的遺傳密碼，以治療遺傳性疾病。雖然基因組編輯作為一種基因修復(fù)技術(shù)引起了人們的關(guān)注，但是CRISPR...
-基因治療公司Helixmith近日在2021年糖尿病足會(huì)議（DFCon）年會(huì)上宣布了一項(xiàng)利用新型基因療法VM202（Engensis）治療糖尿病足潰瘍（diabetic foot ulcer，DFU）3期臨床研究中期分析的積極結(jié)果。這是一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對照3期研究，Engensis是一種表達(dá)2種人類肝細(xì)胞生長因子（HGF）亞型的質(zhì)粒DNA。會(huì)上公布的數(shù)據(jù)顯示，Engensis治療顯示了傷口愈合的...
在帕金森病的晚期，由于釋放多巴胺的神經(jīng)元不可阻擋地流失，藥物左旋多巴（levodopa）在治療癥狀方面變得不那么有效。但是，在一項(xiàng)新的臨床前研究中，來自美國西北大學(xué)費(fèi)恩柏格醫(yī)學(xué)院的研究人員發(fā)現(xiàn)，一種靶向這些神經(jīng)元所在的小型大腦區(qū)域---黑質(zhì)---的基因療法能大幅提高左旋多巴的療效。相關(guān)研究結(jié)果于2021年11月3日在線發(fā)表在Nature期刊上，論文標(biāo)題為“Disruption of mitocho...
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