2022-05-27至2022-05-28
上海
日前，羅氏表示將終止與4D Molecular Therapeutics合作，結束針對眼病基因治療4D-110的開發(fā)支持，并將該治療的權利交還給這家小型生物技術公司。即使羅氏在審查早期數(shù)據(jù)后質疑風險收益狀況之后，對此4DMT表示會繼續(xù)開發(fā)該療法。此前，羅氏一直在資助一項針對晚期無脈絡膜血癥患者的4D-110早期試驗，這是一種沒有批準療法的致盲疾病?，F(xiàn)在，此次合作將于今年9月終止，治療的...
核酸藥物是指可用于治療疾病的核酸本身或與之密切相關的化合物，包括天然核苷酸和經化學修飾的核苷酸。雖然核酸藥物的類型多種多樣，但它們都有一個共同的作用機制，通過Watson-Crick堿基互補配對機制特異性識別內源性核酸序列，從而發(fā)揮作用[1]。除基因治療以外，用于治療的核酸還可通過抑制DNA或RNA的表達，從而抑制與疾病相關的異常蛋白表達，且不影響其他蛋白的表達[2]。與抗體藥物相比，...
2021年9月3日，長期以來，心血管疾病是威脅我國國民健康的“第一殺手”，以心血管疾病為首的慢病防治與管理已成為“健康中國2030”的工作重點之一。為探討我國心血管疾病防治的最新現(xiàn)狀與應對策略，9月3日，“中國國際服務貿易交易會醫(yī)療服務領域心血管防治創(chuàng)新論壇”在京成功舉辦，全國多個心血管領域專家與創(chuàng)新企業(yè)代表齊聚一堂，共同探討中國心血管疾病的防治策略及創(chuàng)新藥物重磅成果，助力我國心血管事件拐點早日到...
日前，安斯泰來（Astellas Pharma）宣布，在一名試驗參與者發(fā)生了嚴重不良事件后，該公司已暫?；虔煼ˋT132針對X連鎖肌管性肌病（XLMTM）患者的臨床試驗。此前，安斯泰來基因療法的開發(fā)已經屢次遭遇到了潛在副作用的困擾。AT132是該公司在2019年收購Audentes Therapeutics時獲得的一種基因療法。2020年8月，安斯泰來宣布MTM1基因療法AT132導致了...
近日，國外生物制藥網站BioPharma Dive發(fā)布了鐮狀細胞病（SCD）基因治療的現(xiàn)狀分析，包括該領域的最新進展。文章指出，SCD是世界上最常見的遺傳性血液病之一，盡管這在治療藥物的數(shù)量上并沒有體現(xiàn)出來。2017年至2019年期間有3種新藥上市，但在這些新藥上市之前，距離美國FDA最后一次批準SCD藥物已經過去了近20年?，F(xiàn)在，一些公司不僅希望治療這種疾病，而且希望能夠...
疫情洶涌，風口浪尖上的mRNA疫苗研發(fā)進程一直受到全球密切關注，成為了各大制藥公司積極布局的重要賽道。mRNA疫苗是以病原體抗原蛋白對應的mRNA結構為基礎，通過不同的遞送方式遞送至人體細胞內，經翻譯后產生抗原蛋白、引發(fā)機體特異性免疫反應的疫苗產品。與傳統(tǒng)疫苗相比，mRNA疫苗生產工藝簡單、開發(fā)速度快、無需細胞培養(yǎng)、成本低，因此備受資本追捧。據(jù)悉，目前全球共有 15款mRNA 疫苗在研，其中Cue...
UniQure于去年12月中旬提交一份初步診斷為肝細胞癌(HCC)的相關嚴重不良事件安全報告指出，有1名患者于2019年10月接受了新型基因療法dezaparvovec(AMT-061)，在腹部超音波檢查中發(fā)現(xiàn)肝臟腫塊。目前美國FDA已暫停該公司其他三項血友病臨床試驗。美國FDA指出，病毒載體AAV曾在小鼠研究中誘發(fā)癌癥，AAV載體的DNA通常會在細胞核中形成一個環(huán)，在新生小鼠的研究中顯示，AAV...
鐮狀細胞?。⊿CD）是一種嚴重進行性的、使人衰弱的遺傳性疾病，由β-珠蛋白基因突變導致異常鐮狀血紅蛋白（HbS）的產生。因紅細胞呈鐮刀狀而得名。對于患有SCD的成人和兒童來說，這意味著痛苦的危機和其他改變生命或威脅生命的急性并發(fā)癥，如急性胸腔綜合征（ACS）、中風和感染。如果患者在急性并發(fā)癥、血管病變和終末器官損害中存活，由此產生的并發(fā)癥可導致肺動脈高壓、腎功能衰竭和早期死亡。總部位于...
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