2022-05-27至2022-05-28
上海
CRISPR-Cas9是對微生物、動植物，以及人類基因組進行修飾的強有力工具。在醫(yī)療保健領域，CRISPR-Cas9基因編輯為治愈遺傳病、癌癥，乃至心臟病等重大疾病帶來了前所未有的希望。但這一切的前提是DNA被正確的修飾，而沒有產生意外的變化。在進行CRISPR基因編輯時，脫靶性是一個重點關注的問題，因為這可能會破壞其他功能基因從而帶來嚴重后果。此外，在目標位點附近導致基因組產生較大結...
腦轉移是導致乳腺癌患者死亡的主要原因，缺乏臨床試驗以及血腦屏障的存在往往會限制乳腺癌患者的治療；近日，一篇發(fā)表在國際雜志Proceedings of the National Academy of Sciences上題為“Combination of tucatinib and neural stem cells secreting anti-HER2 antibody prolongs surv...
近日，弗吉尼亞大學醫(yī)學院的研究表明，一種新開發(fā)的基因療法可以治療德拉韋綜合征(Dravet syndrome，一種嚴重的癲癇)，并有可能延長患有這種疾病的人的生存時間。這項由弗吉尼亞大學馬諾杰·K·帕特爾(Manoj K.Patel)、埃里克·R·溫格特(Eric R.Wengert)和他們的合作者進行的新研究，展示了實驗性療法如何恢復細胞的正常功能，并減少實驗室小鼠的癲癇發(fā)作。這項研究建立在其他...
鈉離子通道是細胞膜上存在的一種允許少量的鈉離子順其電化學梯度進入細胞內的蛋白質通道。在心臟中，鈉離子通道告訴心肌細胞何時收縮并傳遞信號，從而讓心臟向全身輸送血液。對于疾病或創(chuàng)傷導致心肌細胞受損，通常會導致心臟心律失常等多種心臟疾病。通過基因治療，將負責產生鈉離子通道蛋白的基因導入心臟細胞，從而增強心臟細胞的電興奮性和動作電位傳導，可以用來治療心律失常等多種心臟病。然而，電壓門控鈉離子通...
劉如謙（David Liu）團隊在 Nature 發(fā)表了題為：A bacterial cytidine deaminase toxin enables CRISPR-free mitochondrial base editing 的研究論文，成功問鼎線粒體研究領域圣杯，開發(fā)了一種不依賴CRISPR的堿基編輯器——DdCBE，能夠實現對線粒體基因組（mtDNA）的精準編輯，這為研究線粒體遺傳病和治療...
Nature發(fā)表了劉如謙（David Liu）團隊的題為：A bacterial cytidine deaminase toxin enables CRISPR-free mitochondrial base editing 的研究論文，劉如謙團隊發(fā)現并命名了一種細菌毒素——DddA，它可以催化雙鏈DNA（dsDNA）中胞苷的脫氨，將胞嘧啶（C）轉化為尿嘧啶（U）。將DddA分裂半體與轉錄激活子樣...
-拜耳（Bayer）全資子公司BlueRock Therapeutics近日宣布，與大學健康網絡（University Health Network，UHN）合作，在評估DA01治療晚期帕金森?。≒D）患者的開放標簽1期研究（Ph1）中對首例患者進行了給藥治療。DA01是一種多能干細胞衍生的多巴胺能神經元，是同類首個細胞療法，有潛力再生失去的功能，并可能改善和逆轉帕金森病。目前，DA01正在一部分...
最近，《國際肥胖雜志》上發(fā)布了一項研究發(fā)現：刪除雄性小鼠與肥胖相關的基因，可大幅減少脂肪量。該研究成果可能會對肥胖患者的治療產生重大影響，如果這項技術能應用于人類，那意味著敲除肥胖特定基因，不運動不節(jié)食，躺著也能瘦下來。該項研究由加拿大西安大略大學舒立克醫(yī)學-牙醫(yī)學學院Silvia Penuela領導的一個解剖學和細胞生物學研究團隊進行，在博士候選人Brent Wakefield的...
一項研究表示：連續(xù)半年，每月接受一次基因療法，不僅壽命延長達到41.4%，而且肌肉力量提高33%，青壯年期延長25%以上，各種器官都出現年輕化跡象，連毛發(fā)都出現了“返老還童”一般的“逆生長”。這是近期搶先發(fā)表在《bioRxiv》預印本平臺上的一項研究“New intranasal and injectable gene therapy for healthy life extension”所展...
藍鳥生物（bluebird bio）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已延長了其2款慢病毒載體基因療法生物制品許可申請（BLA）的審查期，分別為：Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel，含βA-T87Q珠蛋白編碼基因的自體CD34+細胞）治療β地中海貧血，以及Skysona（elivaldogene autotemcel，eli-cel，Lent...
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