2022-05-27至2022-05-28
上海
-Ionis制藥公司近日宣布，其合作伙伴羅氏（Roche）正在設(shè)計(jì)一項(xiàng)新的2期臨床試驗(yàn)，評(píng)估反義RNA藥物tominersen（前稱：IONIS-HTTRx，RG6042）治療亨廷頓?。℉untington's disease，HD）。羅氏將在未來的科學(xué)會(huì)議上分享這項(xiàng)新的2期試驗(yàn)設(shè)計(jì)的更多細(xì)節(jié)。在3期GENERATION HD1研究停止給藥后，探索性事后分析表明：tominersen可能有...
一名57歲患有心臟病的美國(guó)男子接受了首例轉(zhuǎn)基因豬心臟移植手術(shù)，手術(shù)三天之后狀況良好。這例具有歷史意義的手術(shù)在馬里蘭大學(xué)醫(yī)學(xué)院進(jìn)行，同時(shí)這例器官移植手術(shù)首次證明轉(zhuǎn)基因動(dòng)物心臟可以像人類心臟一樣發(fā)揮作用，而不會(huì)立即被人體排斥?；颊叽笮l(wèi)·貝內(nèi)特被醫(yī)院判定無(wú)法進(jìn)行常規(guī)心臟移植，在走投無(wú)路的情況下，他選擇了異種器官移植，手術(shù)之后，患者狀況良好。對(duì)此，南京醫(yī)科大學(xué)異種移植重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任戴一凡教授表...
2022 年1月10日，拜耳集團(tuán)與 Mammoth Biosciences公司（簡(jiǎn)稱Mammoth）今日宣布一項(xiàng)戰(zhàn)略合作與選擇權(quán)協(xié)議，旨在利用 Mammoth 的 CRISPR 系統(tǒng)開發(fā)體內(nèi)基因編輯療法。目前Mammoth公司正在利用自然多樣性驅(qū)動(dòng)下一代CRISPR產(chǎn)品。Mammoth公司開創(chuàng)性的基因編輯技術(shù)是一項(xiàng)關(guān)鍵技術(shù)，同時(shí)也是單獨(dú)的治療方法。它將極大地增強(qiáng)拜耳的創(chuàng)新能力，更快地開發(fā)能為患者帶...
基因，就像是指揮官手里拿著的建筑總圖紙，調(diào)控著生物體的一切生命活動(dòng)。這份施工的圖紙決定了整個(gè)建筑的所有呈現(xiàn)形式。那怎么才能對(duì)“圖紙”——基因進(jìn)行編輯呢？CRISPR/Cas編輯系統(tǒng)被認(rèn)為是最佳的一種工具。中國(guó)科學(xué)院深圳先進(jìn)技術(shù)研究院合成生物學(xué)研究所、深圳合成生物學(xué)創(chuàng)新研究院戴磊課題組在ACS Synthetic Biology上發(fā)表最新成果，研究團(tuán)隊(duì)開發(fā)了針對(duì)人體腸道擬桿菌的CRI...
在電影《普羅米修斯》中，億萬(wàn)富翁維蘭德耗費(fèi)巨資，不惜代價(jià)找到創(chuàng)造地球生命的“工程師”，只為尋求長(zhǎng)生之鑰，諷刺的是，他也因此而死?，F(xiàn)實(shí)世界中，從古至今，人們也從未放棄對(duì)長(zhǎng)壽長(zhǎng)生的追尋。進(jìn)入新世紀(jì)以來，隨著人類基因組計(jì)劃的完成，越來越多的研究開始聚焦如何延長(zhǎng)壽命或逆轉(zhuǎn)衰老，人類似乎也距離理解壽命的真諦越來越近。近日，Rejuvenation Research 期刊發(fā)表了一篇題為：Resul...
近年來，mRNA作為新型制藥技術(shù)，短時(shí)間內(nèi)在傳染性疾病及腫瘤治療領(lǐng)域取得了突破性進(jìn)展。然而，如何將mRNA藥物安全、高效地遞送到特定靶細(xì)胞并保護(hù)其免于降解是目前mRNA療法的主要障礙之一。理想的遞送載體必須是安全的、穩(wěn)定的和器官特異性的。脂質(zhì)納米顆粒（LNP）是目前臨床上最先進(jìn)的mRNA遞送載體。目前，所有正在研制或批準(zhǔn)臨床使用的新冠mRNA疫苗均采用LNP載體進(jìn)行遞送。LNP為mRN...
男性不育癥，是一種多因素異質(zhì)性疾病，大約影響了7%的男性。非阻塞性無(wú)精癥（NOA）是最嚴(yán)重的男性生殖系統(tǒng)疾病之一，指睪丸組織本身沒有制造精子的能力，大約有1%的育齡男性會(huì)患此疾病。2022年1月3日，中科院動(dòng)物研究所高飛研究員、上海交通大學(xué)附屬第一人民醫(yī)院泌尿外科中心李錚教授等在 Signal Transduction and Targeted Therapy 期刊發(fā)表了題為：Ol...
2020 年諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)授予 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna，因?yàn)樗麄冮_發(fā)了成簇規(guī)則間隔短回文重復(fù)序列/CRISPR 相關(guān)核酸酶 9 (CRISPR/Cas9) 基因編輯技術(shù)，為精確基因編輯提供了新工具。實(shí)際上，僅使用帶有短 RNA 的復(fù)雜核酸酶蛋白作為位點(diǎn)特...
盡管存在針對(duì)小等位基因基因組編輯的技術(shù)，但目前科學(xué)家們?nèi)匀蝗鄙購(gòu)?qiáng)大的技術(shù)來對(duì)哺乳動(dòng)物基因組中的大型DNA片段進(jìn)行靶向性整合。近日，一篇發(fā)表在國(guó)際雜志Nature Communications上題為“Find and cut-and-transfer (FiCAT) mammalian genome engineering”的研究報(bào)告中，來自西班牙龐培法布拉大學(xué)等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過研究開發(fā)了一種能查...
Molecular Cell在線發(fā)表了中國(guó)科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心（生物化學(xué)與細(xì)胞生物學(xué)研究所）研究員陳玲玲研究組關(guān)于環(huán)形RNA的最新研究進(jìn)展，論文題目為RNA circles with minimized immunogenicity as potent PKR inhibitors。通過對(duì)不同方式體外合成環(huán)形RNA的特性比較分析，該研究闡明了體外合成環(huán)形R...
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