2022-05-27至2022-05-28
上海
使用脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送的mRNA疫苗在抗擊COIVD-19大流行中獲得巨大成功，同時也突出了mRNA技術(shù)的醫(yī)療和社會效益。不僅如此，mRNA還可以用來誘導(dǎo)細(xì)胞產(chǎn)生外源蛋白，用于免疫治療和基因編輯等等。在基因編輯中，確保病變細(xì)胞中特定的目標(biāo)編輯和避免改變其他非目標(biāo)細(xì)胞的基因組是至關(guān)重要的。值得注意的是，通過靜脈注射輸送的LNP有很大一部分（30-90%）會富集在肝臟中，這阻礙了非病毒載體在肝...
microRNAs能通過靶向作用細(xì)胞質(zhì)中mRNAs的3′-UTR在沉默基因表達(dá)方面扮演著重要角色，然而，最近多項(xiàng)研究結(jié)果表明，miRNAs在細(xì)胞核基因表達(dá)的調(diào)節(jié)上扮演著重要作用，因?yàn)槠湓诩?xì)胞核中的豐富較高。近日，一篇發(fā)表在國際雜志PLOS One上題為“Nuclear microRNA-466c regulates Vegfa expression in response to hypoxia”的...
近年來，mRNA作為新型制藥技術(shù)，短時間內(nèi)在傳染性疾病及腫瘤治療領(lǐng)域取得了突破性進(jìn)展。然而，如何將mRNA安全、高效地遞送到特定靶細(xì)胞并保護(hù)其免于降解是目前開發(fā)mRNA藥物面臨的主要挑戰(zhàn)之一。理想的遞送載體必須是安全的、穩(wěn)定的和器官特異性的。脂質(zhì)納米顆粒（LNP）是臨床上最先進(jìn)的mRNA載體。截至2021年6月，所有正在研制或批準(zhǔn)臨床使用的新冠mRNA疫苗均采用LNP遞送系統(tǒng)。LNP為mRNA遞送...
常規(guī)的基因治療是將正?；虻腸DNA序列或是有治療價值的基因（例如，CRISPR相關(guān)的基因編輯工具）通過一定的方式導(dǎo)入人體靶細(xì)胞內(nèi)，達(dá)到替代或者修復(fù)內(nèi)源缺陷基因、治療疾病的目的。遞送基因非生理水平或者異位表達(dá)都可能會導(dǎo)致毒性副作用。盡管基因編輯可以實(shí)現(xiàn)生理水平的基因表達(dá)水平，但基因編輯工具的編碼基因過大和免疫原性仍然是巨大的挑戰(zhàn)。無義突變，即蛋白編碼序列中，有義密碼子變?yōu)樘?..
乳腺癌，是女性中最常見的癌癥，而在2020年，乳腺癌取代肺癌，已成為全球第一大癌癥，WHO國際癌癥研究署（IARC）發(fā)布的2020年全球最新癌癥負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù)顯示，2020年全球乳腺癌新發(fā)病例高達(dá)226萬例，死亡68萬例。在我國，乳腺癌的發(fā)病率也在逐年提升，據(jù)WHO預(yù)測，2020年中國新增乳腺癌病例高達(dá)41萬。乳腺癌大多預(yù)后良好，但是大約15%的乳腺癌為三陰性乳腺癌（TNBC），這類乳腺癌由...
年齡可能只是一個數(shù)字，但這個數(shù)字往往會帶來一些不必要的副作用，從骨質(zhì)疏松、肌肉變?nèi)醯叫难芗膊『桶┌Y的風(fēng)險增加。如今，在一項(xiàng)新的研究中，來自美國沙克生物研究所和Genentech公司的研究人員證實(shí)他們可以通過將中老年小鼠的細(xì)胞部分地重置到更年輕的狀態(tài)，安全有效地逆轉(zhuǎn)它們的衰老過程。相關(guān)研究結(jié)果于2022年3月7日在線發(fā)表在Nature Aging期刊上，論文標(biāo)題為“In vivo partial ...
以CRISPR/Cas9為代表的基因編輯技術(shù)，大大加速了基因治療的快速發(fā)展，為許多原本無藥可醫(yī)的遺傳疾病帶來了巨大的希望。2021年6月，諾獎得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）創(chuàng)立的 Intellia Therapeutics 公司開發(fā)的治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的CRISPR基因編輯療法 NTLA-2001，在6名患者的臨床試驗(yàn)中安全有效。這也...
腫瘤的發(fā)生是一個復(fù)雜的過程，由連續(xù)的遺傳和表觀遺傳改變引起。過去的幾十年證明免疫系統(tǒng)影響腫瘤的發(fā)生、進(jìn)展和轉(zhuǎn)移。盡管越來越多的免疫療法被發(fā)現(xiàn)，但只有很小一部分是有效的。長鏈非編碼RNA (Long non- coding RNAs, lncRNAs)是一類大于200個核苷酸的單鏈RNA分子，是腫瘤和免疫學(xué)分子網(wǎng)絡(luò)的重要組成部分。越來越多的研究集中在lncRNAs與腫瘤免疫治療之間的聯(lián)系。然而，深入...
血管鈣化(VC)是磷酸鈣在血管內(nèi)的積聚。VC被認(rèn)為是心血管疾病(CVD)的獨(dú)立危險因素，并導(dǎo)致血管僵硬，最終導(dǎo)致心肌肥厚和缺血。盡管在骨質(zhì)疏松癥和慢性腎臟病(CKD)患者中使用的幾種治療方法已被證明對VC的控制有效，但VC的患病率仍在繼續(xù)增加。因此，有必要研究新的治療靶點(diǎn)來治療VC患者。最近，有幾個報道描述了環(huán)狀RNA(CircRNAs)在各種疾病中的調(diào)控。然而，CircRNAs在VC中的作用還沒...
CRISPR-Cas系統(tǒng)已經(jīng)被廣泛開發(fā)并應(yīng)用于各類細(xì)胞和組織的遺傳或表觀遺傳編輯，相關(guān)技術(shù)亦被逐步用于農(nóng)業(yè)育種、人類疾病治療及生物能源生產(chǎn)等方面，是未來生物科技發(fā)展的重要領(lǐng)域。但經(jīng)過近十年的研究，僅有Cas9和Cas12a這兩類酶能被用作高效的基因編輯工具。其中，常用的SpyCas9和AsCas12a蛋白分子量大，超過1300個氨基酸，極大地影響了細(xì)胞轉(zhuǎn)染效率和可用于蛋白質(zhì)工程編輯的自...
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